Pia ha 9 mesi e una gravissima malattia contro cui combattere. È affetta da atrofia muscolare spinale (Sma) e per lei si è mobilitato un intero Paese. Le donazioni hanno raggiunto una cifra record di 2 milioni di euro, utili a comprare il farmaco più costoso al mondo per aiutarla: Zolgensma.
Un milione di persone per Pia
La piccola Pia vive in Belgio e alla tenera età di 9 mesi è protagonista di un caso che morde il cuore. Soffre di una grave forma di atrofia muscolare spinale – detta di ‘tipo 1’ – che può condurla alla paralisi, e un milione di belgi si sono mobilitati per assicurarle la terapia più costosa al mondo.
Si tratta di un farmaco che ha un prezzo stratosferico: 1,9 milioni di euro. Le donazioni hanno superato la cifra necessaria e ora potrà accedere alla cura.
Tutto è iniziato con un appello via SMS, rimbalzato da un device all’altro in tutta la nazione. Risultato: 2 milioni di euro raccolti in pochi giorni, e una ventata di speranza per Pia e la sua famiglia.
Il farmaco più costoso al mondo
Su Facebook, la pagina “Team Pia” è dedicata alla straordinaria iniziativa per supportare la causa della bimba belga, che è anche lo spazio virtuale in cui mamma e papà hanno deciso di ringraziare il buon cuore di migliaia di persone.
Il messaggio, commovente e carico di speranza, è chiaro: “Posso volare invece di gattonare“, e Pia potrebbe davvero farcela.
Il farmaco in questione si chiama Zolgensma, e attualmente, come riporta la Bbc, sarebbe l’unico utile per pazienti sotto i 2 anni di età. La malattia che ha colpito Pia è potenzialmente mortale e compromette i muscoli, fino alla progressiva insorgenza della paralisi.
Prodotto da Novartis, si somministra con trattamento ‘one-shot’, cioè con iniezione di un singolo ciclo. Avrebbe prodotto riscontri positivi durante gli studi condotti su una dozzina di neonati negli Stati Uniti.
Approvata oltreoceano, la terapia non è ancora autorizzata in Europa, e in attesa che l’Agenzia europea per i farmaci (Ema) completi l’iter, in Belgio ci sarebbe una possibilità per il trattamento in loco.
Il caso di Pia, infatti, rientrerebbe tra quelli “eccezionali” che potrebbero godere di una ‘finestra’ speciale a livello terapeutico, arrivando così alla somministrazione senza necessità di trasferimento all’estero.