ricerca, analisi di laboratorio

I ricercatori dell’Abramson Cancer Center, dell’Università della Pennsylvania, hanno annunciato i risultati dei primi test clinici condotti negli Stati Uniti con la tecnica di editing genetico Crispr, applicata a tre pazienti malati di cancro.

Questa particolare procedura, già nota in passato, consente di modificare geneticamente le cellule del sistema immunitario per poi reintrodurle nel paziente, affinché combattano la malattia in maniera più efficiente. Secondo i primi risultati, la tecnica si è dimostrata sicura e praticabile, anche se per capirne la reale efficacia si dovrà ancora attendere.

Linfociti T modificati geneticamente

L’approccio di questo studio è molto simile alla terapia CAR-T: entrambe le idee partono dall’assunto che le cellule immunitarie che cercano di contrastare l’azione del tumore, i linfociti T, possano diventare più “forti” una volta modificate a livello genetico.

A differenza della terapia CAR-T, però, la tecnica Crispr consente di rimuovere tre specifici geni dai linfociti T prelevati dal paziente.

Le modifiche permettono ai linfociti di attaccare solo le cellule tumorali in questione e non altre, rendendoli al contempo meno soggetti ai meccanismi che ne impediscono il corretto funzionamento. Le analisi del sangue hanno rivelato che, in tutti e tre i soggetti trattati, le cellule modificate geneticamente sono sopravvissute e si sono moltiplicate.

Solo una fase preliminare

I test sono stati condotti su tre pazienti, due con mieloma e uno con sarcoma. Dopo un paio di mesi, uno di loro ha continuato a peggiorare, il secondo è rimasto stabile e per il terzo non ci sono ancora dati sufficienti per stabilire l’eventuale efficacia della terapia.

Il risultato positivo a cui sono giunti gli studiosi, in questa primissima fase, è stato però quello di determinare l’assenza di gravi effetti collaterali nei pazienti: “Ora che abbiamo dimostrato che è una strada percorribile e sicura, possiamo rendere disponibile questa tecnologia per la prossima generazione – ha detto il dottor Edward Stadtmauer, dell’Abramson Cancer Center, al Daily MailVedo questo non solo come un grande progresso, ma come l’inizio di un modo completamente nuovo di trattare il cancro”.