Una giovane donna di 25 anni affetta da una forma aggressiva di leucemia, è stata sottoposta alla prima infusione di un nuovo farmaco impiegato in via sperimentale in quella che ad oggi sembra essere una delle forme più avanzate di immunoterapia antitumorale.
La ragazza, che rappresenta il primo caso di sperimentazione in Piemonte, al momento si trova in buone condizioni e viene costantemente monitorata da un’équipe di medici altamente specializzati.
Una terapia innovativa
È ricoverata all’Ospedale Infantile Regina Margherita di Torino la giovane paziente trattata con il Tisagenlecleucel, un farmaco innovativo studiato e messo a punto per curare principalmente i pazienti affetti da alcune forme di leucemia linfoblastica che non hanno risposto alle terapie convenzionali e/o che presentano ricadute.
Il farmaco utilizza le cellule Cart-T, le quali non sarebbero altro che le stesse cellule del sistema immunitario che vengono riprogrammate per combattere il tumore.
Prima volta in Piemonte
Il farmaco in questione era già stato approvato dall’AIFA (l’Agenzia Italiana del farmaco) sulla base dello studio Eliana pubblicato sul New England Journal of Medicine nel 2018, che ne ha illustrato gli effetti e l’efficacia su pazienti pediatrici e su pazienti fino ai 25 anni di età.
Da adesso, grazie all’iniziativa della professoressa Franca Fagioli, direttrice del reparto di Oncoematologia pediatrica di Torino, questo tipo di intervento terapeutico sarà disponibile anche in Piemonte.
La paziente seguita da un team creato ad hoc
Al momento la giovane paziente si trova in buone condizioni di salute ma rimane sotto la costante osservazione da parte di un team eterogeneo di professionisti altamente specializzati e creato ad hoc.
Sebbene infatti si tratti di una terapia che promette bene in termini di efficacia, i possibili effetti collaterali determinati dall’interazione del farmaco con il funzionamento della malattia stessa, restano comunque importanti.
Come funziona la terapia
La terapia si basa sulla manipolazione dei linfociti T, fondamentali per il nostro sistema immunitario, che vengono prelevati dal paziente stesso e modificati in laboratorio. Su questi ultimi, infatti, viene introdotto un gene che fa esprimere un recettore detto CAR (acronimo di Chimeric Antigen Receptor) il cui compito è quello di riconoscere le cellule tumorali.
Purtroppo però, le stesse cellule T modificate possono rilasciare un gran numero di citochine, le quali sono in grado di scatenare nel paziente uno stato infiammatorio che può essere più o meno importante.
Efficacia del trattamento
Lo studio Eliana, citato precedentemente, ha tracciato un quadro dell’impatto che questa terapia ha avuto sui soggetti trattati. I risultati parlano di un livello di efficacia dell’81% con tassi di sicurezza incoraggianti e con una percentuale ridotta di casi avversi che però è poi calata dopo 8 settimane dall’infusione del farmaco.
Si tratta come detto di una terapia sperimentale recente, con un follow up quindi piuttosto ridotto, ma è indubbio sia una nuova importante opportunità per i malati di questo tipo di tumore.