Il Testo Unico sulle malattie rare ha passato l’approvazione del Senato, diventando così una Legge dello Stato italiano. Quali saranno gli effetti di questa Legge e quali potrebbero essere i prossimi passi da compiere per arrivare alla sua piena attuazione.
Testo Unico sulle malattie rare: che cos’è e perché è importante
Il Testo Unico Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione di farmaci orfani ha il compito di definire in modo organico le malattie rare, così come i diritti dei pazienti e il quadro organizzativo. I primi effetti pratici sarebbero attesi entro un anno: dal momento della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, infatti, occorrerà procedere alla piena attuazione della nuova Legge. In particolare, sarà necessario:
- Istituire il Comitato Nazionale per le Malattie Rare, tramite un Decreto del Ministero della Salute, entro 2 mesi dalla pubblicazione in Gazzetta;
- Istituire il Fondo di Solidarietà per i pazienti affetti da malattie rare, tramite un Decreto dei Ministeri del Lavoro, della Salute e dell’Economia, entro 3 mesi. Per questo scopo sarebbero attesi 1.000.000€ per il 2022;
- Approvare il Secondo Piano Nazionale Malattie Rare e definire le modalità di informazione per professionisti sanitari, pazienti e famiglie. Questi accordi dovranno essere presi entro 3 mesi e coinvolgeranno la conferenza Stato-Regioni;
- Stabilire un Regolamento per gli incentivi fiscali rivolti ai soggetti pubblici e privati che siano impegnati nella ricerca e nella produzione di farmaci orfani. Tale Regolamento coinvolgerà i Ministeri della Salute e dell’Università e Ricerca, ed è atteso entro 6 mesi dalla pubblicazione della Legge in Gazzetta.
Cosa contiene il Testo Unico sulle malattie rare
Con il termine malattia rara si indica una patologia che colpisce 5 persone ogni 10.000. Come riporta l’Ansa, in Italia i malati rari sarebbero circa 2.000.000, la maggioranza dei quali sarebbero bambini. Per loro, il Testo Unico sulle malattie rare dovrebbe agire per:
- Potenziare lo screening neo-natale e la diagnosi precoce;
- Potenziare la Rete nazionale delle malattie rare, istituita dalla Legge 279/2001;
- Assicurare ai pazienti un Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato, che sarà redatto dai Centri di riferimento;
- Uniformare le differenze regionali.
Secondo la nuova Legge, inoltre, il Piano per le malattie rare dovrà essere aggiornato ogni 3 anni. Al momento sarebbero circa 8.000 le malattie rare documentate, alcune delle quali però non avrebbero un nome a causa della loro estrema rarità. Tra i compiti del Testo Unico vi saranno anche assicurare l’immediata disponibilità dei farmaci per i malati rari, istituire un credito d’imposta del 65% delle spese sostenute per i progetti di ricerca sui farmaci orfani e fornire contributi a sostegno di famiglie e caregiver, oltre a favorire l’inserimento lavorativo.
